人凝血因子IX高活性突变衍生物重组腺相关病毒在血友病B小鼠基因治疗研究中的应用

【作者】 卢大儒； 陆华中； 陈立； 高啸波； 邱信芳； 薛京伦；

【机构】 复旦大学生命科学学院遗传学研究所遗传工程国家重点实验室；

【摘要】 <正> 血友病B是一种经典的单基因遗传性出血疾病,其是基因治疗的理想模型,多种载体介导的基因治疗研究已被广泛探讨,然而,到目前为止,多数研究报道所的基因治疗效果尚未达到治愈的水平。本研究在获得人凝血因子Ⅸ高活性突变衍生物基因(hFⅨ R338A)的前提下,从一个新的角度,探讨了利用突变衍生物基因进行血友病B基因治疗,旨在通过提高表达产物活性,从而改进其治疗效果。 在经肌肉途径给予重组腺相关病毒介导的人凝血因子Ⅸ突变衍生物基因hFⅨ R338A治疗后,3天后便可在小鼠循环血液中用ELISA方法检测到人凝血因子Ⅸ抗原的存在。2—更多还原