【作者】 耿艳艳； 刘长东； 蔡期胥； 许乃宁； 冯椿普； 焉冰； 李凝； 钱培元； 周波； 朱广；

【Author】 GENG Yanyan;LIU Changdong;Cai Qixu;XU Naining;FUNG Chun Po;YAN Bing;LI Ning;QIAN Peiyuan;ZHOU Bo;ZHU Guang;Division of Life Science, The Hong Kong University of Science and Technology;Hong Kong Branch of Guangdong Southern Marine Science and Engineering Laboratory(Guangzhou), Hong Kong University of Science and Technology;

【机构】 香港科技大学生命科学部； 香港科技大学广东省南方海洋科学与工程实验室(广州)香港分部；

【摘要】 <正>肌萎缩性侧索硬化症(ALS)和额颞叶痴呆症(FTD)是致命性的神经退行性疾病并影响着2%～5%的老龄化人口。ALS主要的临床症状是肌肉无力、痉挛、记忆力减退,并在诊断后2至5年内死亡。而且目前尚无有效的治疗方法。最近的研究指出,在多达40%的ALS和FTD病例中发现了大量C9orf72基因中的六核苷酸重复扩增序列GGGGCC(G4C2)的存在。这表明相应的DNA和RNA G4C2重复序列可能是潜在的治疗靶点。已知DNA或RNA的G4C2重复扩增序列能够形成G-四链体,从而诱发毒性并影响G-四链体结合蛋白的表达,更多还原