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新型纳米脂质颗粒介导的基于CRISPR/Cas9系统的基因疗法
【机构】 清华大学；
【摘要】 <正>CRISPR/Cas9系统的强大的基因编辑功能提供了基因治疗的新的可能,但是该系统的应用尚缺乏一种安全有效的体内输送方法。我们开发了一种纳米脂质体颗粒用于体内输送Cas9m RNA和sg RNA来实现成体动物CRISPR/Cas9介导的基因剪切。我们证明了该方法在小鼠的乙肝模型和降低肝脏高胆固醇血症靶点Pcsk9的小鼠模型中有显著效果。该方法解决了以
- 【会议录名称】 中国生物工程学会第二届青年科技论坛暨首届青年工作委员会学术年会论文集
- 【会议名称】中国生物工程学会第二届青年科技论坛暨首届青年工作委员会学术年会
- 【会议时间】2017-04-08
- 【会议地点】中国广东广州
- 【分类号】R450
- 【主办单位】中国生物工程学会青年工作委员会