VSV—G假型反转录病毒介导的人凝血因子IX cDNA在新生血友病B小鼠中的有效转移和表达

【作者】 王红卫； 卢大儒； 陈立； 王学峰； 邱信芳； 薛京伦；

【机构】 遗传工程国家重点实验室；

【摘要】 <正> 血友病B是X连锁的严重出血性疾病,基因治疗是目前根治该病的唯一方法。以往反转录病毒介导的血友病B基因治疗主要是采用ex vivo基因转移方法,尽管在离体和活体研究中取得了安全、有效的结果,但这种基因治疗策略存在操作复杂繁琐,质控困难,不易临床推广等缺点,同时hFⅨ的活体表达水平和凝血活性的提高均不尽如人意。一直以来,人们试图建立一种简便、安全、有效的in vivo基因转移途径。令人遗憾的是,反转录病毒自身的缺点和机体诸多的影响因素制约了这一研究领域的发展。为此,人们采用滴度高,相对抗补体灭活,宿主范围广泛的VSV—G假型反转录病毒,在个体发育的早期阶段进行直接活体基因基因转移和表达的研究。更多还原