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异基因造血干细胞移植治疗成人肾上腺脑白质营养不良1例并文献复习
【摘要】 <正>肾上腺脑白质营养不良（adrenoleukodystrophy,ALD）是一种罕见的遗传代谢性疾病，是由ATP结合盒超家族D亚家族1 (ATP-binding cassette superfamily D subfamily 1,ABCD1)基因突变引起的过氧化物酶体氧化X连锁疾病，主要影响神经系统和肾上腺，它是一种进展性疾病，可包括原发性肾上腺功能不全（primary adrenal insufficiency,PAI）、脊髓病变（adrenomyeloneuropathy, AMN）和脑ALD (cerebral ALD,cALD)。
【关键词】 肾上腺脑白质营养不良；
异基因造血干细胞移植；
临床特点；
- 【文献出处】 内科急危重症杂志 ,Journal of Critical Care in Internal Medicine , 编辑部邮箱 ,2024年05期
- 【分类号】R457.7;R589
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