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Duchenne肌营养不良基因缺陷及基因治疗
【摘要】 Duchenne肌营养不良 (DMD)是常见的神经肌肉遗传病之一 ,由于骨胳肌肌膜上的抗肌萎缩蛋白 (dys trophin)完全或部分缺失引起。本文介绍了dystrophin的结构和功能 ,对DMD基因治疗的目的基因 ,基因治疗方式(包括病毒载体和非病毒载体 ) ,基因转染途径作了较为全面的介绍 ,指出腺相关病毒载体介导的基因治疗及干细胞移植是有希望的治疗方向 ,经全身途径使目的基因广泛转染骨胳肌并实现心肌和膈肌的转染 ,是基因治疗研究的难点
【关键词】 Duchenne肌营养不良；
抗肌萎缩蛋白；
基因治疗；
【基金】 国家自然科学基金海外青年学者合作研究基金 (No :30 0 2 80 17)资助项目
- 【文献出处】 国外医学(分子生物学分册) , 编辑部邮箱 ,2003年04期
- 【分类号】R746
- 【被引频次】2
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