医学分子生物学中的若干问题简介(三)

【摘要】 五、基因治疗所谓基因治疗，是指用正常或野生型基因置换致病基因以纠正基因结构和功能异常的一种治疗疾病的方法。可通过两个基本策略达到目的：①通过在基因组中转入致病基因的正常等位基因并使之受基因组的正常调节表达；②通过修饰致病基因中的缺陷，使之恢复功能。具...更多还原