| 【项目名称】 |
定点整合、原位修复技术及机理研究 |
| 【项目编号】 |
2010CB529903 |
| 【项目目标】 |
【研究目标】
1.初步阐明影响定点整合的分子机理以及整合酶蛋白对细胞的机理，初步揭示整合酶与顺式元件的结构和功能的关系，并且基于这些研究研发出3-5个新的定点整合载体体系；
2.筛选并建立集高效性、安全性于一体的位点特异载体系统，并在细胞和动物模型上验证，为遗传病基因治疗临床研究提供依据；
3.对寡核苷酸分子（SSO）定点修复的机理取得更深入的认识和突破，进一步提高修复效率，为其临床应用提供理论依据；
4.建立一个以“人源基因载体”为核心、自体干细胞为靶细胞的“自体化”靶向基因治疗新体系；
5.发表SCI论文：30-50篇；
6.申请专利：8-10项
【研究主要内容】
1.噬菌体ФC31/BT1整合酶,rep蛋白介导的位点特异性整合影响因素研究
2.人工合成寡核苷酸介导的基因原位修复的研究
3.人源基因载体在靶向基因治疗中的应用基础研究 |
| 【项目关键词】 |
基因治疗;原位修复;机理研究;靶向;整合酶;临床应用;应用基础研究;基因载体;基因沉默;理论依据;主要内容;关键技术;位点;应用研究;整合载体;顺式元件;动物模型;临床研究;自体;寡核苷酸; |
| 【项目承办单位】 |
中南大学;复旦大学 |
| 【项目负责人】 |
梁德生;陈方平;陈浩明;陈金中;戴方平;戴和平;刘东京;田聆;薛京伦 |
| 【项目来源】 |
国家重点基础研究发展计划（973计划）项目 |
| 【涉及学科】 |
基础医学 |
| 【科研经费】 |
240.76万 |
| 【所属大项目】 |
靶向基因治疗的应用基础研究 |
| 【项目参与研究人员】 |
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| 【项目参与研究机构】 |
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| 【项目成果摘要】 |
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| 【发布单位】 |
科学技术部 |
| 【发布时间】 |
2009-01-21 |
| 【申请截止时间】 |
2009-03-31 |
| 【立项时间】 |
2010-01 |
| 【完成时间】 |
2014-08 |
| 【申请条件】 |
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| 【联系方式】 |
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| 【项目信息来源】 |
http://www.most.gov.cn/tztg/200907/t20090724_71974.htm |