| 【项目目标】 |
【研究目标】
1.阐明影响非病毒基因治疗载体在细胞内表达的影响因素，并提出解决的办法；
2.通过各种方法筛选、设计获得多个有自主知识产权新型基因载体材料，使非病毒载体材料在体内能有良好的靶向性及更高的基因或siRNA的转染效率；
3.提供至少2种可供基因治疗临床应用的靶向非病毒载体；
4.发表SCI论文 30-50篇；
5.申请专利 8-10项，其中国际专利2-3项。
【研究主要内容】
1.新型靶向脂质体载体的研究
2.小分子量PEI为基础的多种非病毒载体的研究
3.影响基因转染效率的相关蛋白的筛查
4.组装式小分子药物/基因药物协同释药的非病毒载体体系研究
5.以iPS细胞为目标的遗传病基因靶向治疗新技术的应用基础研究 |